Monitoramento do Horizonte Tecnológico de novas terapias para hemofilia A no Brasil
Lúcio Muniz, Roberto Souza Pinto, Vanessa Mesquita Camelo, Ricardo Acurcio, Franscisco Campos Nascimento, Karl Del Lama Salas, Viviane Guerra, Augusto Alvares Teodoro, Juliana
Lúcio Muniz, Roberto
Souza Pinto, Vanessa
Mesquita Camelo, Ricardo
Acurcio, Franscisco
Campos Nascimento, Karl
Del Lama Salas, Viviane
Guerra, Augusto
Alvares Teodoro, Juliana
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Epidemiology
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Journal article
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http://creativecommons.org/licenses/by/4.0/
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English
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Introdução: A hemofilia A (HA) é um distúrbio hereditário da coagulação sanguínea, ligada ao cromossomo X, classificado em diferentes níveis de gravidade: leve, moderado e grave. É causada por uma mutação genética que afeta o fator VIII (FVIII) da cascata de coagulação. A expressão clínica da HA está diretamente relacionada à atividade residual do FVIII e o objetivo do tratamento é reduzir o número de sangramentos e, consequentemente, a morbimortalidade a eles associadas O tratamento pode ser realizado com derivados do plasma humano ou por meio de biotecnologias, como o uso de DNA recombinante e a modificação de proteínas para prolongar a meia-vida dos fatores de coagulação. No entanto, um dos principais desafios dessas terapias é o desenvolvimento de anticorpos contra o FVIII. Diante disso, buscando maior eficácia, segurança e efetividade, torna-se essencial o monitoramento do horizonte tecnológico (MHT), uma vez que ele pode apontar inovações promissoras para o tratamento da HA. Objetivo: Realizar o MHT de medicamentos inovadores e terapias avançadas que possam impactar o tratamento da HA. Métodos: Para a coleta de dados foram realizadas buscas nas plataformas Cortellis™ e ClinicalTrials.gov, visando identificar produtos em desenvolvimento clínico ou pré-clínico, com potencial de inovação terapêutica no tratamento da HA. Foram incorporadas ao MHT terapias inovadoras e alternativas à reposição de fator e a agentes de bypass.. O foco foi direcionado a tecnologias que representem alternativas ao uso direto de fator VIII Foram consideradas apenas terapias que ainda não estão registradas ou comercializadas no Brasil. Resultados: Foram recuperados um total de 234 registros referentes a terapias não fatoriais para HA: 225 do banco ClinicalTrials.gov e 9 da base Cortellis. Após a aplicação dos critérios de elegibilidade, 175 registros foram excluídos, restando 59. Destes, 50 registros foram considerados válidos, envolvendo terapias ainda não comercializadas, 24 estudos foram concluídos, os demais encontram-se em andamento. Entre as tecnologias selecionadas estão vetores de vírus adenoassociados recombinante, anticorpos monoclonais, agonista do fator VII ativado de coagulação; antagonista de fatores IX e X da coagulação; um silenciador gênico e anticorpo monoclonal bioespecífico. Conclusões: O MHT para HA revelou um cenário dinâmico e promissor, com diversas terapias inovadoras, com terapias gênicas e medicamentos não fatoriais, em diferentes fases de desenvolvimento clínico. Essas inovações apresentam potencial para superar as limitações das abordagens atualmente utilizadas, oferecendo alternativas mais eficazes e seguras para o tratamento da HA. A partir dos resultados, o MHT pode oferecer subsídios para a tomada de decisão estratégica e para o direcionamento de políticas de inovação na área da saúde.
Citation
R. Lúcio Muniz, V. Souza Pinto, R. Mesquita Camelo, F. Acurcio, K. Campos Nascimento, V. Del Lama Salas , et al., "Monitoramento do Horizonte Tecnológico de novas terapias para hemofilia A no Brasil," Jornal de Assistência Farmacêutica e Farmacoeconomia, vol. 11, no. s1, https://doi.org/10.22563/2525-7323.2026.v11.e00334.
Source
Jornal de Assistência Farmacêutica e Farmacoeconomia
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Publisher
Jornal de Assistencia Farmaceutica e Farmacoeconomia